貧血是慢性腎臟病(chronic kidney disease, CKD)患者常見的併發症，與貧血有關的症狀包括疲勞、呼吸急促、眩暈和頭痛，可能會影響生活品質量。目前的治療方案包括紅血球細胞生成刺激劑 (Erythropoiesis-Stimulating Agents, ESAs)，鐵補充劑和輸血，可以單獨使用或合併使用。臨床使用上應仔細考慮這些治療方案所帶來的風險與利益，因為每種方案都有其限制性；值得注意的是使用紅血球細胞生成刺激劑來治療慢性腎臟病，可觀察到患者的血紅蛋白數值 (Hemoglobin)與不良結果具相關性；在惡性腫瘤、有中風史或惡性腫瘤病史的慢性腎臟病患者中，使用紅血球細胞生成刺激劑治療甚至存在安全性問題。

根據Datamonitor Healthcare 公司估計，2015年美國、日本和5個主要歐盟市場(法國、德國、義大利、西班牙和英國)的慢性腎臟病患病率預計為1,130萬例，依照這一情況，慢性腎臟病流行病例數預計到2035年將增加到約1,490萬例。鑑於此一未被滿足的醫療需求，針對慢性腎臟病的貧血治療需求，製藥公司將有機會利用這一市場。本篇分析將評估企業贊助的臨床試驗活動和慢性腎臟病貧血治療的新藥開發。

截至2017年3月，Trialtrove在慢性腎臟疾病患者中共獲得1,051例慢性腎臟病貧血研究。其中517項由企業贊助人進行，這將是本次分析的焦點。目前只有11％的企業贊助的臨床試驗正在進行中，另有2％仍在計畫中。相反地，針對慢性腎臟病貧血的臨床試驗，大部分企業贊助的臨床試驗已經完成(71％)或終止(12％)。在這些完成或終止的臨床試驗中超過79％是以紅血球細胞生成刺激劑作為主要藥物評估，其中又有57％的紅血球細胞生成刺激劑的臨床試驗是評估epoetin beta pegol 或darbepoetin。這並不奇怪，因為近年來，新型和生物相似藥物紅血球細胞生成刺激劑已經成為慢性腎臟病貧血藥物開發的主要重點。此外值得注意的是，大約24％的慢性腎臟病貧血臨床試驗是在過去五年(2012年3月1日至2017年3月1日)之間啟動的，平均每年啟動24.2項試驗，然而到目前為止，2017年僅啟動了三次企業贊助的臨床試驗。

Roche、Amgen、FibroGen 和GlaxoSmithKline 在眾多藥廠中表現出對這一領域的持續興趣，因為他們是同時有完成和終止以及正在進行和計畫臨床試驗的公司。FibroGen 目前正在與Astellas Pharma 共同開發兩種hypoxia-inducible factor (HIF) prolyl hydroxylase 抑制劑，FG-2216(目前在第 II期臨床試驗)和roxadustat (目前在第 III期臨床試驗)。阿斯特捷利康AstraZennica 公司也參與了roxadustat 的共同開發。葛蘭素史克GSK 公司正在進行daprodustat 試驗，該製劑是目前在第 III期臨床試驗發展的hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase 第2和3型抑制劑。Roche 和Amgen 分別贊助正在進行的臨床試驗，分別推出了紅血球細胞生成刺激劑、epoetin beta pegol 和darbepoetin alfa。

在Pharmaprojects 中，34種化合物正在開發(已通過臨床前試驗的註冊)，其中超過一半是紅血球細胞生成刺激劑，這並不奇怪，由於紅血球細胞生成刺激劑具有良好的歷史療效紀錄和標準用途來治療慢性腎臟疾病，以及當今市場上日益增長的紅血球細胞生成刺激劑生物相似性藥品。生物相似性藥品佔目前正在開發總量的一半以上，其中兩種藥物，Panacor Bioscience 的檸檬酸鐵和Pharmacosmos 的iron isomaltoside 已經開始用於其他適應症。 13種新藥正在開發中：Roxadustat、vadadustat、daprodustat、FG-2216、sotatercept、lexaptepid pegol、molidustat、JTZ-951、PRS-080、TP-0463518、HIF-PH inhibitors, 3SBio、UB-852、MM-P01-01。

大多數藥物均為多家藥廠合作資產，特別是第二期和第三期臨床試驗中九種藥物中，其中有五種藥物是共同開發。此外，13種新藥中有8種藥物的機轉是hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase 抑制劑，其模擬缺氧並刺激紅細胞生成，使用這種機轉評估藥物的數據一直被認為具有希望，hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase 抑制劑已知成功地增加了透析前和透析患者的血紅蛋白數值。hypoxia-inducible factor (HIF) prolyl hydroxylase 抑制劑的重點可能意味著製藥行業相信這種作用機制將被認為是治療慢性腎臟病貧血的一種治療方法。

慢性腎臟病貧血治療的未來目前取決於正在進行的hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase 抑制劑第III期臨床試驗的成敗，這些研究的成果對於所有正在開發相似機轉藥物的製藥公司以及對現有治療方法都沒有作出反應的患者，將對此治療方案產生巨大的影響。hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase 抑制劑可能會徹底改變腎臟貧血的治療，但唯有時間會說明臨床試驗的成果。