ㄧ、前言
藥物開發是一個高失敗、高成本且緩慢的過程。藥物功能重新定位(Drug repurposing或Drug repositioning)又稱老藥新用，指的是從已核准且在臨床上使用的藥物中，發現其新的適應症用途或新用法。這樣的策略透過使用藥物已批准過的安全性數據和藥理學概況，能降低開發時間、失敗率和成本。

隨著科技進步，機器學習（Machine learning, ML）、深度學習（Deep learning, DL）與生成式AI等技術能夠處理來自科學文獻、電子健康記錄（EHR）、生物數據庫等多個來源的大量資料，精準預測藥物在分子層面的交互作用，這些技術能顯著提升藥物篩選的效率與準確率。以AI為基礎的藥物再利用策略大幅加速了開發流程、提升了數據整合效率，並顯著降低了開發成本。

二、AI技術於藥物再利用的開發策略
以AI為基礎的藥物再利用策略通常是由AI公司與製藥公司合作進行，開發方向能分成兩種:

(一) 以藥物為中心：藥廠提供欲尋找新用途的藥物數據，這些數據包括藥物動力學、藥效學和藥物基因體學等。AI公司則利用內部資料庫與AI工具搜尋與疾病機制相匹配的藥物化合物，重點關注可能的藥物標靶及適應症。

(二) 以疾病適應症為中心 : 由藥廠提供與適應症有關的多體學生物數據；AI公司則分析該疾病適應症的潛在標靶，並在化合物資料庫中根據化合物的安全性、功效和商業潛力進行排序，以及進一步針對病患的需求提出潛在的候選藥物。

三、AI技術於藥物再利用的應用
AI工具運用演算法進行數據分析、預測分析、進階資料探索、即時分析與自然語言處理(Natural Language Processing, NLP)，從大型數據庫與學術論文中提取與分析有用的資訊，並進一步精準的預測藥物篩選結果。

ML演算法擅長處理大量數據進行虛擬篩選，但數據品質仍會影響評估標準與準確性；生成式AI模型則能通過多層次數據整合，進一步提升ML模型的準確度。Recursion、BostonGene等公司利用這些模型積極參與藥物再利用開發。

以DL演算法為基礎的模型則擅長發現與預測藥物與蛋白質之間的相關性或親和力，但高運算成本與模型可解釋性仍然是需要克服的挑戰。未來，進一步合併多體學的資料能擴展DL模型的運算能力，提升其準確性。Recursion公司、VeriSIM Life公司與BioPhy公司等使用DL模型來參與藥新用的開發流程。

四、適應症範疇與趨勢
大多數人工智慧公司採用與疾病無關(Disease-agnostic)的方法，對所有疾病適應症的藥物再利用保持開放的態度，讓人工智慧模型能接觸多樣化數據，進而做出更好的預測。特別是在罕見疾病領域，藥物再利用有助於治療原本難以治療或治療效果不佳的病症。像 Recursion公司和VeriSIM Life等公司正致力於重新利用藥物治療遺傳疾病和肺部疾病，而 SOM Biotech公司則專注於神經系統相關罕見疾病。

人工智慧也在傳染病領域發揮重要作用，例如COVID-19的治療，藉由發現已批准藥物的新應用或新標靶的針對，並協助對抗抗生素抗藥性。腫瘤學方面，人工智慧可分析大量數據，預測治療反應並發現新標靶，參與者包括Recursion公司和BioXcel Therapeutics公司。在神經退化性疾病領域，人工智慧可協助早期發現生物標記，並調整藥物來改善認知能力。對於代謝疾病，人工智慧則透過分析生物途徑發現新標靶。自體免疫疾病方面，人工智慧透過數據分析預測藥物成功率，促進針對這類疾病的治療發展。

五、藥物再利用領域的挑戰
目前在藥物再利用領域，製藥公司與AI公司主要關注潛在藥物的再利用，也就是以藥物為中心的開發方向，而非針對具體疾病適應症。AI公司通常更傾向於建立自己的藥物再利用管道，而數據共享能夠有效提升藥物發現與AI模型的效能。

與藥物開發相比，藥物再利用的合作環境與資金相對較少，但AI公司、製藥公司與學術機構之間的合作對推動藥物再利用非常重要。雖然機器學習是目前藥物再利用開發的主要技術，但深度學習與生成式AI尚未廣泛應用。罕見疾病、腫瘤學和神經系統疾病等領域是藥物再利用的關注重點，特別是罕見疾病，由於其未滿足的醫療需求，吸引力較高。小分子藥物是再利用的主要目標，許多公司在此領域擁有活躍的開發管道。

六、創新案例介紹
(一) 利用生成式AI發現老化的潛在藥物標靶
代表性廠商：新加坡 Gero
新加坡的Gero公司專注於利用AI進行藥物開發，並破解老化問題及複雜疾病。透過大量的臨床資料，Gero訓練了大型人類健康的生成式模型(Large generative models of human health, LHM)，能夠檢視人類的基因組及蛋白質組差異，並找出能夠治療複雜疾病的潛在藥物。該模型預測出的藥物標靶會進一步經過專家及另外的檢驗模型來確保結果的可接受度，並且會在不同人種上進行試驗，而非只有訓練數據中，來自美國與英國的人群數據。除了疾病，Gero公司也致力於理解老化問題，尋找減緩甚至逆轉老化的方法，其研究成果已發表於頂尖期刊。

(二) 利用CNN與生成式AI發掘癌症治療的新機會
代表性廠商：美國 BostonGene
美國的BostonGene公司推動創新，透過尖端的解決方案來改善癌症患者護理並加速研究和藥物開發。該公司使用的新興方法包括卷積神經網路(Convolutional neural network, CNN)、生成式人工智慧等。公司利用臨床試驗數據、公共資料庫以及其他內部的資料庫，透過分析來尋找藥物再利用的機會。藥物候選名單的可行性經過人類專家的評估，並使用專業的評分機制來確保預測結果的準確性。
為了推動各種藥物再利用計畫，BostonGene公司與製藥公司或學術醫療中心合作；另外，客戶可以向BostonGene尋求開發特定疾病的治療藥物。

(三) AI平台提高藥物預測準確性
代表性廠商：美國 VeriSIM Life
VeriSIM Life是一家技術平台公司，專門為製藥公司提供藥物開發的技術服務。該公司開發的BIOiSIM平台，結合了大量化合物數據與機器學習（ML）和深度學習（DL）技術，能夠提高預測結果的可解釋性，特別是在處理黑盒子機器學習模型時，該平台表現尤為突出。BIOiSIM平台通過分析藥代動力學（PK）和藥效動力學（PD）數據，生成轉化指數評分。即便在有限數據的情況下，平台依然能保持高準確性，對於罕見肺病、腫瘤及代謝疾病等多種疾病的研究有廣泛應用。

(四) 利用AI加速細胞影像分析與藥物篩選
代表性廠商：美國 Recursion
美國的Recursion公司透過AI分析細胞型態並加速藥物開發與藥物再利用發展。該公司的技術包括細胞影像、電腦視覺與細胞擾動(Cell perturbation)的相關技術，了解與細胞型態相關的資訊並以此訓練AI模型。Recursion公司正在建立一個關於細胞如何對不同刺激做出反應的數據庫，並運用ML技術進行了強化，這有助於AI模型識別未來藥物的可能目標，並強化我們對於疾病機制的了解，專門建構的AI工具大大提高了該公司在藥物開發上的能力。
Recursion公司的藥物開發主要針對腫瘤學和罕見遺傳疾病，目前有四個候選藥物正處在藥物再利用的第二期臨床試驗。

(五) 多款AI工具加速藥物發現
代表性廠商：美國 Insilico Medicine
Insilico Medicine利用多款AI工具進行藥物發現與再利用，包括PandaOmics、PreciousGPT、inClinico、Clinomics和DORA等平台。PandaOmics是一個專門用於標靶識別及疾病風險評估的AI平台，透過評估多體學（Omics）數據、臨床資料及已發表的研究，生成候選藥物名單。PreciousGPT則整合多種數據來源，包括多體學及多物種資料，用於慢性疾病（尤其與老化相關疾病）的藥物開發。inClinico透過分析與疾病相關的試驗、數據及專業知識，來評估特定臨床試驗成功的可能性。DORA則幫助用戶輸入自訂資料（如基因和疾病領域），生成藥物假設，並從已知藥物中篩選出可能再利用的候選藥物。
Insilico Medicine利用這些AI工具全方位支持藥物開發，並配備全自動機器人實驗室，能夠在真實世界的實驗中驗證預測結果，確保藥物開發的精準性與可靠性。