一、人工智慧對臨床試驗之助益
在人工智慧（AI）當道的時期，醫藥研究領域也開始應用AI技術，這正迅速成為推動臨床試驗創新的關鍵因素。AI技術可應用於臨床試驗設計、患者招募、選擇執行醫療院所、患者臨床數據監測、病患順從性與留存率（在試驗過程中持續參與試驗的患者比例）等。此外，完成藥物開發到上市的過程，需要整個藥物開發供應商生態系統的參與，包括委託研究機構（Contract Research Organizations, CROs）、智慧平台開發商、製藥公司、醫療設備公司、數據管理和技術授權公司等。以下介紹在各階段中AI在臨床試驗各階段的用途。

(一) 設計階段
臨床試驗設計是指在人類臨床研究中制定試驗方案、實驗和觀察性研究，此階段通常由委託研究機構（CROs）來幫助製藥公司制定。AI在臨床試驗設計階段，可通過分析大量歷史試驗數據，識別有意義的模式和趨勢，預測新試驗的最佳設計，幫助研究人員制定出更合理的試驗方案。此外，AI能夠在試驗初期階段就識別出可能的問題點，使研究團隊能夠提前做出調整，避免成本浪費。

(二) 招募階段
在完成臨床試驗的設計後，製藥公司與CROs需要與醫療院所或大學合作進行患者招募，這過程包含試驗地點的選擇與參與試驗病患的篩選。試驗地點選擇是臨床試驗中非常關鍵的一步，AI可以利用歷史數據來預測某個地點是否有足夠的患者群體，並分析地點的其他相關數據，如醫療資源、當地人口特徵等，幫助做出更全面的決策。AI技術能通過演算法分析預測患者的參與機會，並針對特定病症和試驗要求，從大數據中篩選出最合適的患者群體，這不僅提高了招募的精確性，也加快了速度，降低了試驗的整體時間和成本。

(三) 監測與留存階段
在試驗進行期間，由於數據是藥物開發的核心資料，電子病歷（EMRs）和真實世界證據/數據（RWE/RWD）在支持試驗結果和提高藥物效率方面發揮著關鍵作用。AI可以從不同且非結構化的來源中創建結構化數據庫，簡化數據評估流程，並即時監控患者的健康狀況和藥物反應，及時調整試驗參數，以確保試驗的安全性和有效性。此外，AI能通過數位孿生（digital twins）技術，結合歷史試驗數據與病患健康紀錄，生成與實際病患特徵相似的虛擬模型，這些虛擬模型可以用來替代或補充臨床試驗的對照組，提高試驗效率。同時，AI在提高患者留存率方面也顯示出巨大潛力，通過分析患者行為和預測可能的退出原因，提前進行干預，從而減少中途退出比例，提高試驗成功率與數據可靠性。

二、全球市場動態
(一) 推動AI驅動臨床試驗增長的三個因素包含：
(1) 對精準醫療的日益關注：隨著業界轉向以患者為中心的藥物開發方法，試驗設計也隨之改變。AI平台通過篩選適合特定試驗的患者群體，簡化贊助商的外展工作，提高試驗成功率。

(2) 通過流程自動化實現規模經濟：由於試驗量的增長，AI工具可提供生成真實世界數據/證據和預測分析等服務，使臨床試驗價值鏈能夠自動化。AI平台通過用戶友好界面和簡化招募過程，使招募過程更為順利，能遠程支持患者參與並解答其疑問，建立信任感。

(3) 數據集成簡化增加大數據的可用性：AI可將不同來源的數據進行結構化，並以容易理解的形式提供清晰見解，根據贊助商需求進行數據調用。

(二) 限制AI驅動臨床試驗增長的三個主要阻礙如下：
(1) 使用歷史數據進行回顧性研究的挑戰：AI供應商不斷收集大量數據庫來訓練其內部的機器學習模型，但這些平台大多依賴於歷史數據庫而非真實世界數據，影響了實際臨床試驗的預期結果。因此，需要更多前瞻性臨床試驗來蒐集使用可穿戴設備和其他設備的實時數據。

(2) 難以正確匹配個別患者的臨床適用性：儘管AI/機器學習算法已成功預測潛在試驗結果並能改進試驗設計，但可能無法與個別患者的實際臨床工作流程很好對接。因此，儘管機器學習模擬中取得成功，仍可能導致試驗失敗。

(3) 較高的初始投資：隨著監管機構（如FDA）將AI平台視為醫療設備，遵守臨床、分析和技術驗證規定對安全性至關重要。因此，需要大量投資來同時符合規定並能實際施行這些技術，這對僅支持藥物發現和開發的中小型企業和虛擬生物製藥公司來說可能並不容易。

三、代表性案例
(一) 腫瘤學臨床試驗AI解決方案
開發廠商：ConcertAI
專注於腫瘤學AI解決方案，開發多個創新平台，如CTO 2.0和數位試驗解決方案（Digital Trial Solution），這些平台能進行臨床試驗設計、地點選擇和優化，CTO 2.0能整合到癌症治療社區中，包括地區健康系統和學術中心，並持續升級和提供RWD數據庫。平台的關鍵功能包括隊列優化、試驗可行性、治療途徑和患者負擔分析，並利用SaaS工具訪問整合了保險索賠數據的電子病歷，覆蓋美國超過900個提供者地點的30%積極治療癌症和血液病患者。ConcertAI積極擴展技術和市場影響力。2023年12月，公司收購了CancerLinQ，該平台能收集和分析美國患者的真實世界數據，增強臨床試驗設計的精確度和效率。此外，與NeoGenomics的合作將推動大規模血液學研究，通過調查真實世界的臨床實踐和結果促進研究發展。ConcertAI成功整合電子病歷、基因數據和成像數據，收購TeraRecon後將這些數據納入AI增強的臨床工作流程中，進一步加強數位臨床試驗網路。最近，公司獲得了來自Sixth Street的1.5億美元系列B投資，這將幫助ConcertAI利用TeraRecon的產品，在其生態系統中心的藥物開發方法中發揮更大作用。

(二) 可生成虛擬對照組的AI臨床試驗平台
開發廠商：Unlearn
該公司開發獨特的AI驅動平台TwinRCT™，觀察臨床試驗中的治療效果，結合統計方法提高臨床試驗的招募效率，加快達到分組目標。Unlearn的專有平台TwinRCT™通過創建數位攣生，補充對照組的合成患者數據，使試驗進行更快，減少對照組規模，使更多患者接受實驗性治療而非安慰劑，從而加速研究進展，減少患者間的異質性，通過較小對照組提供可靠證據支持臨床試驗的監管決策。公司近期推出TwinRCT™ 3.0，針對臨床試驗決策的第二階段，這將增強Unlearn的能力並創造更多合作機會。2024年2月，Unlearn獲得Altimeter Capital的5000萬美元投資，支持藥物開發並提升工程和研發能力。Unlearn還推出免費在線工具TrialPioneer，用於探索包括帕金森氏症在內的七種主要神經疾病的試驗設計。

(三) 具備龐大患者數據的臨床試驗平台
開發廠商：Phesi
Phesi開發的Trial Accelerator™平台基於超過1.08億名病患數據，涵蓋195個國家和465,000多個臨床試驗，為製藥和生技公司提供數位病患檔案（DPPs）和數位攣生。平台優勢在於其龐大數據庫，提供精確病患檔案和數位攣生，有助於優化試驗設計和執行，減少後試驗準則修訂和非活躍醫療機構數量，減少對照組規模，縮短試驗時間和成本，降低病患負擔。Phesi強調設計和操作中以病患為中心，確保試驗多樣性和包容性。2023年9月，公司宣布與Krystelis合作，推出多樣性、公平性和包容性（DEI）數據服務。此外，Phesi還推出兩項新服務：Health Check和Trial Rescue，幫助贊助商提交試驗以獲取潛在成功的即時見解。2024年2月，Phesi發布AI驅動的Trial Accelerator™平台，實現來自超過1.08億名病患數據管理，並發布涵蓋34個適應症的數位病患檔案目錄第二版。Phesi獲得來自Altimeter Capital的投資，進一步支持藥物開發，增強工程及研發能力，拓展臨床試驗。

(四) 以AI驅動的藥物開發與臨床試驗軟體
開發廠商：QuantHealth
成立於2020年的以色列新創公司，專注於AI驅動的藥物開發數據軟體，支援臨床試驗設計並在雲端模擬臨床試驗，協助藥物開發的成本效益。QuantHealth軟體結合臨床和藥物開發領域數據，預測病患對已批准藥物及新療法的反應，允許製藥和生物科技公司進行臨床試驗多樣化變異設計，優化試驗設計並提高成功機率，幫助醫療產業發現新臨床機會和最佳化策略。QuantHealth的Large Healthcare Model (LHM)深入學習病患與藥物互動，生成高解析度結果模型，內部AI模型設計能持續適應新研究，並可藉由內部試驗數據和專有研究進一步強化。QuantHealth的AI引擎基於超過3.5億名病患和700,000多個生物醫學圖譜及臨床試驗的整合數據集進行訓練，其模擬器在預測臨床試驗結果方面顯示出86%的最終準確度，讓用戶能回答試驗設計、適應症選擇和資產評估的關鍵問題。QuantHealth不斷壯大其團隊，公司預計2024年底將員工數從約25人增至40人。2023年8月，QuantHealth獲得由Pitango HealthTech和Bertelsmann Investments領投的1,500萬美元A輪融資。2024年1月，Accenture投資200萬美元提升QuantHealth的Trial Simulator平台，顯著改善其整體能力並建立合作機會。

(五) 能解釋非結構化醫療數據的AI臨床試驗平台
開發廠商：Mendel Health
專注於解釋和結構化非結構化醫療數據的臨床AI平台，其主要使命是使醫療信息客觀化並易於訪問，以促進更好的醫療決策。Mendel Health開發了一套AI驅動的工具來處理臨床數據，包括光學字元辨識（OCR）、個人健康資訊（PHI）的去識別技術以及先進的自然語言處理（NLP），這些技術旨在以臨床精度理解健康數據，從醫療記錄中提取有意義的見解，使醫療人員能夠更輕鬆地查詢病人記錄、辨識病人群體並將病人匹配到合適的臨床試驗中。Mendel的關鍵產品之一，Hypercube，整合了結構化和非結構化數據，使用戶可以用簡單的英文提問，並從病人記錄中獲得準確答案，平台旨在提供病人就診歷程的全面視圖，從而提高病人護理質量。2022年4月，Mendel完成由Oak HC/FT、DCM等多家投資者領投的4,000萬美元B輪融資，以擴大專業團隊並增強產品服務。