科技議題

首頁> 科技議題 - 生醫健康> 基因與細胞療法、標靶藥物遞送和快速診斷領域的成長機會
基因與細胞療法、標靶藥物遞送和快速診斷領域的成長機會 Growth Opportunities in Cell & Gene Therapies, Targeted Drug Delivery and Rapid Diagnostics
2023/02
Frost & Sullivan
www.frost.com
一、前言
不同領域的技術與醫療需求結合,並發展出許多劃時代的突破性技術及平台。本文介紹了七傢俱有代表性的新創生物科技公司,針對各家公司的關鍵技術、應於範疇及醫療適應症、當前遇到的挑戰與未來可能的發展潛力各有優缺點,本文將依照不同公司分別闡述。

二、Bionaut Lab
Bionaut Lab的代表產品是用於精準醫療診斷和治療的微型機器人Bionauts,其體積小、操控性強、靈活性高等,可由微創傷口進入可穿過血管、器官和組織甚至是神經系統,能即時成像並且能準確檢測和治療病變。
Bionauts搭配傳感器和工具,通過微弱磁場進行控制和導航。相較於傳統手術和藥物輸送,能夠降低手術風險並最大限度降低藥物造成的不良副作用,提供更精準和無創的治療選擇。 Bionauts目前正在臨床試驗階段,應用的範疇包括帕金森氏症、亨廷頓心舞蹈症、惡性神經膠質瘤及腦積水等神經系統退化相關疾病。此外也可用於檢測和治療心臟瓣膜疾病、心血管疾病等。除了當前應用,更可以擴展到其他適應症,例如罕見疾病正是Bionaut正在推進並即將進入臨床階段的應用。
當前,開發更小、更輕、更靈活、更安全的微型機器人,解決運動控制、能源供應、通信等技術問題,將是Bionaut未來發展的關鍵。

三、Replay Bio
Replay Bio利用再生醫學的細胞重新編程技術(cell reprogramming) 開發出更有效、更可靠的基因療法TCR-NKs細胞療法,並且發展出能遞送大分子DNA的平台,希望藉由發展價格較低且品質穩定的細胞用於細胞療法,以解決目前限制臨床發展的關鍵挑戰。
Replay Bio共開發了4個不同的技術平台,分別是synHSV™、 uCell™、DropSynth™ 和 LASR™。這四個平台能應用在蛋白質序列修改、載體的選擇、使得細胞療法開發更快速精準。
Replay Bio的公司結構相當獨特,當公司發展出不同適應症的應用時,即會拆分成立新的公司。例如:針對遺傳性腦部疾病的單純皰疹病毒(HSV)基因治療公司Kaleibe、針對遺傳性視網膜疾病的HSV基因治療公司Eudora以及針對罕見皮膚疾病的HSV基因治療公司Telaria
由於細胞重新編程技術的新創企業較少,Replay Bio主要的競爭對手僅有美國的兩家公司:Excision Bio Therapeutics及Allogene。當前Replay Bio仍處於早期階段,有三項專利正在申請,開發資金仰賴投資,雖然近期的收入規模極低,但相當具有未來發展的潛力。

四、Arzeda
Arzeda 是首批將蛋白質設計的技術與序列編寫相結合的公司之⼀,使用 Scribe ™平台來製造難以使用目前方式合成或生產的蛋白質。Arzeda針對合成路徑的修飾,結合了物理、人工智慧和機器學習來設計、模擬、合成新的蛋白質,並直接修改DNA序列從源頭修飾,最終設計出比當前合成方法更省時節能合成方法。目前合成新蛋白質的化學過程耗時且失敗率極高,透過Arzeda的技術能有效降低合成蛋白的失敗率,且正確率更高達九成以上。
Arzeda的技術讓設計或修飾蛋白質變得更容易,除了在醫療上能夠設計更專業、更個人化的治療方案,還能應用於生物製造業。Arzeda除了有目前正在申請的五項專利,其技術更可用在其他領域,如:RuBisCo的生產與優化。Arzeda正在試圖增加RuBisCo 的作用效率(註一),讓植物更好地利用現在的大氣進行光合作用,植物獲得醣類的效率增加能夠更快速的生長,更可能成為全球暖化解決的方法。Arzeda平台能簡化蛋白質設計,可大大提高了商業上使用的可能性。此外,廣泛的應用性使得該平台更具有競爭性與發展潛力。

五、miRecule
miRecule 利用 DREAmiR™ 平台設計匹配其特殊疾病的 RNA 療法,DREAmiR™平台的價值在於整合了來自數千名患者的基因體和臨床結果資料,能確認疾病的潛在遺傳驅動因素是miRecule 強而有力的競爭優勢之一。透過這個平台,miRecule 已獲得多項合作,如:與馬里蘭州貝塞斯達國立衛生研究院合作開發的十多年研究並應用於多項疾病,包括癌症、肌肉萎縮症,甚至是 HIV 和 COVID-19 等病毒。此外,miRecule與賽諾菲達成戰略合作和獨家授權合約,用以加速開發“best-in-class”抗體-RNA偶聯物(ARC),用於治療面肩肱型肌營養不良症(FSHD)(註二)。此項合作結合miRecule的抗DUX4 RNA療法和賽諾菲專有的肌肉靶向奈米抗體技術,並利用miRecule的NAVIgGator偶聯技術和配方化學將這兩個分子連接成ARC,能選擇性靶向和抑制肌肉組織中的病變部位。這種突破性的方法將使FSHD患者恢復正常的衰老過程,而不受這種進展性疾病的影響。
這項技術無論是精準性或治療效果都優於傳統的療法,然而市場已經有許多優秀的市場先行者,如:默克、 Kura Oncology、Fulcrum Therapeutics 、Avidity biosciences、 Dyne Therapeutics。如何在眾多競爭者中脫穎而出將是關鍵。

六、NovioSense
NovioSense 的主力產品是一項無線連接且不需校準的非入侵性淚液葡萄糖監測(CGM)儀,此項技術與其他競爭者使用隱形眼鏡或微型傳感器來測量眼淚不同,而是直接將一微型軟彈簧形線圈(塗佈了多醣外層以增加舒適性)放置在下眼瞼後面以監測淚液中的糖分濃度。
在早期臨床研究中,Noviosense 已證明具備 95% 的準確度。 儘管眼淚數據不如血液直接測量來得準確,但數據顯示它們與血液讀取葡萄糖數據的大致相同,此外,非入侵性不會額外造成傷口的特點能夠增加糖尿病患者使用的依從性,且數據能無線傳輸到智慧手機。
NovioSense 目前面臨的主要問題是產品的研發和生產成本過高,如何降低成本為提高競爭力之關鍵。

七、Telocyte
Telocyte是一家專注在阿茲海默症治療的新創公司,發展的治療方式相當新穎,目前僅有瑞士的Rejuveron Telomere Therapeutics及西班牙的Telomere Therapeutics有在發展類似的技術。
Telocyte技術的關鍵在於將端粒酶基因植入,使得端粒能夠被端粒酶延長,在不改變細胞原有基因序列的同時,端粒延長能夠使得老舊的細胞回春為更年輕的細胞。除了用於治療,Telocyte也預計將這項技術應用在疾病的預防上。
此外,這項技術尚未進入人體試驗,雖說在全球人口老化的高齡社會,阿茲罕默的治療將有龐大的商機,但由於Telocyte的技術尚在研發前期,技術的未來發展與應用仍有相當高的風險存在。

八、Swift Molecular Diagnostics(SwiftDx)
SwiftDx來自劍橋大學從新創加速器,主要發展快速準確且簡便的分子檢測耗材,目前,應用於肺炎黴漿菌(Mycoplasma)、前列腺癌及登革熱的診斷試劑是SwiftDx研發的主力。
SwiftDx所開發的IDbox™診斷測試平台,可以在20分鐘內進行分子診斷測試。IDbox™為微型的PCR分析儀,體積小方便攜帶且操作容易,可在不需要特殊訓練的情況下進行操作IDbox™可以為整個醫療體系帶來許多便利,不僅能有效縮短檢測後的等待時間,利用診斷試劑取代昂貴且巨大的診斷設備,對於醫院的成本降低相當有幫助。
在COVID-19肆虐的全球環境下,COVID-19的診斷試劑盒曾經是SwiftDx的主力銷售產品,如今疫情已逐漸趨緩,SwiftDx還需要應對競爭對手和不斷變化的市場需求,因此需要繼續改進其產品和技術以保持競爭力。

九、結語
文中提到新創公司及其擁有的技術與平台應用到不同適應症與治療手段,新興技術不免風險較高且未來應用的不確定性也高,較穩定的技術改良則是必須面對眾多的市場競爭對手。此外新技術的進入如何重新建立醫護人員的使用習慣與患者的信賴,對於整個醫療體系也將是另一項挑戰。

註一 RuBisCo是植物進行光合作用時所使用的蛋白,參與卡爾文循環裡的碳固定反應,能藉由捕獲空氣中的二氧化碳,進行光合作用後產生醣類並釋放氧氣和能量,降低大氣中的二氧化碳量。在RuBisCo演化化發時大氣環境中的二氧化碳量並不多,所以它的作用被氧氣抑制,效率非常低。
註二 FSHD是全球第二的肌肉營養不良症類型,有超過100萬患者,目前並無核可的療法。根據研究,在95%的FSHD患者中高表現DUX4基因突變,最後導致患者經歷終生的肌肉功能惡化和漸進式殘疾。MC-DX4可以通過編寫肌肉組織中DUX4基因,阻止FSHD發展。
陳煒堯
英文