ㄧ、發展概況
目前藥物臨床試驗面臨的挑戰包含藥物研發成本上升、試驗階段受試者招募數量未達理想、法規問題。真實世界數據資料庫 (Real world data, RWD) 為搜集了全民健康狀況及病歷等資料之資料庫。由於其涵蓋了可觀的資料量，因此新藥與醫療相關開發者在近年逐漸將目光放在真實世界數據資料庫的數據分析上。人工智慧將可藉由分析、整合 RWD 數據，使相關利害關係人可更輕鬆獲得新藥開發相關的試驗數據及分析結果。此外，人工智慧亦可透過監控、分析新藥試驗的各階段病患健康數據，藉以即時獲得藥物成效、降低開發成本，並根據病患數據進行新藥試驗結果預測，並及潛在風險評估。目前人工智慧在臨床試驗的應用可分為臨床試驗設計、受試者招募、受試者監測及研究者與受試者地點選擇，以下分別為此四個部分之介紹。

二、應用範疇
1. 臨床試驗設計
雖然臨床醫學研究在各地區皆是許多研究能量投注的重要項目，但目前臨床試驗設計仍面臨著許多挑戰，包括各國對臨床試驗的監管政策及其它法規程序設計的差異；為達試驗多樣性與包容性，合適試驗對象的選擇與數據整合方面的挑戰。人工智慧的應用將可藉由過去的研究數據進行各試驗階段的模擬分析，為監管單位提供在判斷臨床試驗項目合法性與安全性參考之依據。藉由人工智慧分析過去試驗對象及試驗結果之數據亦可提供臨床試驗設計之參數設定依據作為受試對象篩選之條件，以減少試驗設計參數修改之次數，並縮短醫療方案開發之週期。透過人工智慧亦可大量搜集各地試驗相關之數據並進行數據整合以利後續醫療方案之臨床試驗設計。

2. 受試者招募
受試差異性、受試者數位化背景資訊缺乏及受試者招募困難是目前臨床試驗進行時，在受試者招募時遇到的困難。受試者差異性可能造成試驗結果與預期結果不一致，試驗結果無法使用之狀況。結合人工智慧技術分析受試者全基因體定序及外表型數據將可成功解決受試者差異性的問題，成功篩選出適合的受試者。另外，在需要大量受試者的臨床試驗階段後期時，缺乏受試者的數位化背景資訊再受試者招募會面臨著嚴峻挑戰。透過人工智慧技術將可從各種管道收集受試者的相關背景資訊，如社交平台、網站及論壇等。受試者招募困難的部分則可透過人工智慧技術即時分析各醫療及學術單位所有之病患資訊與臨床試驗資訊，藉此媒合適合合作的醫療及學術單位，並分析患者資訊獲取方式藉此提供可作為臨床試驗受試者的患者臨床試驗招募資訊解決。

3. 受試者監測
儘管招募到足夠的受試者，臨床試驗仍可因為試驗地點到達不方便、語言不通、對療程操作技術不了解、控制組患者因為病情沒有進步等等因素而退出臨床試驗。藉由人工智慧技術為受試者提供可穿戴設備、移動設備及傳感器等遠端操作醫療儀器，可解決距離的問題。語言不通、對療程操作技術不了解等問題可藉由人工智慧技術建立的互動系統解決，受試者可即時透過互動系統詢問、確認試驗如何進行，人工智慧技術亦可即時藉由受試者回饋分析其狀態。此外，人工智慧技術亦可依據病患相關資訊資料庫建立模擬的對照組病患狀態，以此來解決控制組病患退出之問題。

4. 研究者與受試地點選擇
過去由於缺乏對當地居民疾病史的了解，可能導致選擇不適合的臨床試驗地點。人工智慧技術可幫助臨床醫學研究機構分析各地區居民的病例狀況，並找出適合進行試驗的區域。此外，專業醫療人員及相關醫療設施缺乏也是左右受試地點選擇的因素。人工智慧技術可整合各項因素，如專業醫療人員、基礎建設等為進行試驗的機構提供即時符合進行臨床試驗地點的資訊。受試者招募也是影響受試地點選擇的因素之一，人工智慧技術可根據各地醫療中心就醫紀錄進行當地患者疾病發生狀況預測，找出最可能招募到足夠受試者的區域。

三、創新產品案例
1. 臨床試驗設計
Owkin 為人工智慧技術的新創公司，主要專注解決於腫瘤學、心血管疾病和免疫相關疾病之問題，其以聯盟式學習 (Federated learning) 演算法分析各醫院及醫療中心提供之數據，其建立的系統可適用於臨床試驗招募對象較少之狀況，Owkin使用之演算法成功減少臨床試驗結果達可參考值所需的受試者數量，解決了受試者招募不足與缺乏多樣性的問題。Owkin 專注於腫瘤學、心血管疾病和免疫學。
ConcertAI 則為主要針對腫瘤進行研究，擁有最大腫瘤病患相關數據，並以人工智慧技術為腫瘤病患提供醫療方案、為相關臨床試驗縮短 22 %–23 % 的試驗時間，且 ConcertAI 與學術單位及地方衛生機構合作，不斷升級並更新優化其 RWD 資料庫，使分析結果越來越精準。近期更收購 TeraRecon，成功將病患病歷資料、基因組數據及影像數據整合進其資料庫。

2. 受試者招募
Unlearn 為以人工智慧技術進行醫療方案開發之公司，近期與 Merck KGaA 合作進行免疫相關疾病療法之開發，此外並聚焦在神經相關疾病之研究，如阿茲海默症的個人療法開發。Unlearn 擁有正確性高的病患資料與試驗數據之資料庫，其創立之 TwinRCT 及 DiGenesis 平台可根據蒐集到的病患資料庫數據分成兩組數據，一組以其開發之機器學習演算法生成人工數據，另一組作為實際比對數據，藉以修正其演算法預測臨床試驗結果之正確性，其預測結果亦可為患者提供接受療法後的健康狀況比對，並為醫療監管單位在審核臨床試驗可行性時提供可信的參考數據。此外，Unlearn 開發之人工智慧技術已可做到減少受試者差異性進而減少控制組所需取樣數。

3. 受試者監測
AiCure 為人工智慧技術為主導的醫療公司，目前與美國受託研究中心 Syneos Health 合作進行各項臨床試驗研究。AiCure 主張其開發之工具可透過智慧手機蒐集受試者相關數據，並可分析使用者的病況及身體狀況，因此患者不需要去醫院也能了解自己的健康狀況。AiCure 亦藉由人工智慧技術根據狀況為病患提供療程結果預測，藉此來提高患者對臨床試驗的繼續完成意願。AiCure 可以視覺資料方式儲存受試者的用藥狀況，研發之工具 OpenDBM可幫助使用者了解目前施用的藥物劑量副作用、疾病變異狀況以及患者反應，ePRO 則可幫助受試者紀錄其用藥劑量及反應。此外，OpenDBM 更可做到使用者的聲音、外貌等的生物標記辨別，此項技術將可應用在中樞神經相關疾病的療程開發中。

4. 研究者與受試地點選擇
Medidata AcornAI 提供可為臨床醫療研究中心等機構提供臨床試驗受試地點選擇分析、即時試驗地點條件分析、試驗進行可行性分析及預測、相關專業諮詢。Medidata AcornAI 建立的資料庫擁有全球最大的臨床試驗數據資料庫，其中包含兩萬七間多項臨床試驗數據，七千多項臨床試驗是目前仍持續進行的。此外，Medidata AcornAI 亦提供人工智慧合成控制組 (Synthetic Control Arm®, SCA®) 作為對照組比對，以減少臨床試驗進行控制組之成本。PPD 為 Thermo Fisher Scientific創立的臨床醫學受託研究中心，PPD 長期與 Medidata AcornAI 合作，藉著其人工智慧技術以提升臨床試驗研究之價值並縮短臨床試驗進行所需之週期，近期Medidata AcornAI 與其合作開發之工具 PPD TrueCast 已可用於預測臨床試驗受試地點是否可行。

四、結語
目前臨床試驗領域在受試者招募、受試者參與意願及受試者相關背景資訊整合仍是未來人工智慧技術應用的主要改善項目。為提升受試者多樣性與控制組受試者退出試驗等問題，受試者招募部分主要將聚焦在透過病患數據建立的虛擬控制組等方向發展。受試者參與意願的問題將聚焦在可提升受試者的試驗參與感受度的遠端試驗系統建立，包含互動式系統、可配戴之試驗儀器、感受器等之開發。此外，推動軟體即服務 (SaaS) 在臨床試驗研究的使用將可加速人工智慧技術在此領域之應用。