本文章針對神經退化性疾病列出了三大項治療的新興療法，首先會先介紹以類肽為基底的治療手段，並討論其中影響機制，再來會簡介以幹細胞及基因療法的治療手段，最後則會針對奈米技術、前驅藥物和藥物聯合療法作介紹。

(一) 以類肽為基底的治療手段

類肽是一類擬胜肽的化合物，由N-取代甘胺酸為低聚物聚合而成，對於神經性退化性疾病的治療和診斷提供了一個新型療法。這些類肽的好處在於將側鏈從α-碳上轉移到氮上面，如此可以更不容易被蛋白水解酶降解。類肽可以被設計成模擬胜肽的性質，其也可以因為掌性的性質、加入芳香族側鏈，或是將類肽環化來穩定其結構。與胜肽相比，類肽顯示出更高的細胞通透性，因此增加了細胞靶標的潛力，增強了治療功效。同時他也不太引起免疫原性。

根據報告指出，目前類肽被應用於神經退化性疾病有五項新興的治療手段：抑制蛋白質堆疊聚集、細胞訊號調節、仿生神經保護物質、發炎調控、影像診斷的生物標誌物。以下分別作介紹：

(1) 抑制蛋白質堆疊聚集：
神經性退化疾病可能會由一些本來無害的蛋白質單體所組成，此類蛋白質自組裝後，形成排列有序的β結構，轉變成有毒的聚集物，稱之為類澱粉沉積症。阿茲海默症就是一種與β-類澱粉蛋白（amyloid-β, Aβ）堆疊聚集，造成的神經性退化類澱粉沉積症。亨丁頓舞蹈症則是與亨丁頓蛋白有相關。帕金森氏症則是與α-突觸核蛋白突變，進而堆疊形成類澱粉蛋白纖維原，造成疾病。
阿茲海默症的起因為Aβ蛋白會堆疊聚集形成寡聚物（oligomer）及原纖維（fibril），患有阿茲海默症的病人，其腦血管系統中的類澱粉蛋白數值增加，要對付此種類澱粉沉積造成的疾病，最簡單的策略就是去抑制這些蛋白質的堆疊聚集。目前對Aβ聚集抑制最有效的藥物之一就是使用類肽，這類的類肽之所以這麼有效的原因為其單體和二聚體都能抑制Aβ聚集，類肽的二聚體對於Aβ具有很高的親和力，能夠避免Aβ自行堆疊組裝形成有毒的分子，而類肽的單體則被證實具有神經保護作用，對抗類澱粉蛋白的毒性。
不同的類肽也可以被設計，抑制Aβ聚集或早期的寡聚物形成。一些類肽會被設計成模擬天然的Aβ的疏水核心，同時加入一些芳香族的殘基，可以去減低與疾病相關的類澱粉蛋白形成，如Aβ原纖維。另外有些類肽會去與胜肽形成混合物，不只能模擬Aβ的疏水核心，同時也可以成為N端氫鍵的供體，發揮協同作用。

(2) 細胞訊號調節：
透過破壞有害的訊息因子能夠調節細胞信號路徑，類肽和肽-類肽混合物會影響蛋白質間的交互作用，成為中樞神經疾病的療法。類肽可以調節軸突的調節蛋白，例如信號蛋白3A（Sema3A），這種信號蛋白在中樞神經損傷後會大量表現，有些類肽已被證明可以透過阻止糖胺聚醣和Sema3A之間的交互作用，降低Sema3A活性，進而能夠促進軸突再生、減少神經疤痕形成，幫助神經再生。
肽-類肽混合物也可作為μ-芋螺毒素（KIIIA）的類似物，其能夠結合細胞膜上的離子通道，進而使得神經訊號無法正常傳遞，可作為鎮痛藥。另外，組蛋白脫乙醯酶6（HDAC6）的抑制可幫助受損的軸突運輸，改善阿茲海默症的功能，因此，透過有效的化學類肽對HDAC6的抑制，對於神經退行性疾病的治療是有潛力的。類肽由於對受體具有更高的親和力，也因此可以做為較有效率的拮抗劑，例如：肽-類肽混合物可以比天然受體神經降壓素，更強的抑制組成性有絲分裂原活化蛋白激酶（MAPK）活性，對神經元的損傷起了保護作用。

(3) 仿生神經保護物質：
類肽可以標靶與神經退化性疾病有關的神經保護路徑。例如三烷基甘氨酸類肽，能夠透過標靶影響凋亡信號通路來防止神經元死亡。使用類肽的方式治療神經系統疾病則可避免過去使用藥物時出現的有害副作用。而許多神經退化性疾病產生的途徑，是與線粒體介導的細胞凋亡相關，某些類肽會破壞其途徑，達到保護的功能。構象限制和不同類肽的結合也會增加載體的細胞通透性，從而增強類肽的有效性。類肽也可用作凋亡蛋白酶活化因子1（Apaf-1）的拮抗劑，使凋亡小體複合物失活，作為仿生的神經保護物質。

(4) 發炎調控：
發炎反應在神經退化疾病的發生及發展中扮演了重大的角色，因此抑制神經發炎已成為治療發展的目標。而類肽可作為抗原替代物，減輕抗原引起的特異性免疫反應，減輕神經退化相關的發炎。類肽也被提出來能夠透過其結構來限制特定與發炎相關蛋白的構象。另外，類肽可以被設計為模仿過氧化氫酶和超氧化物歧化酶，此方法可以減經氧化壓力造成的影響，氧化壓力是造成發炎反應的一個原因。類肽也可與氧化還原活性金屬離子形成複合體，其能夠清除活性氧族和活性氮族，減輕發炎反應。

(5) 影像診斷的生物標誌物：
由於神經元損傷實際上是不可逆的，因此早期的神經退化性疾病的診斷是成功治療的關鍵。因此，新穎的生物標誌物發現和診斷工具是重要的。類肽為高度特異性和穩定的分子，在診斷應用中可當作仿生的受體，抗體-類肽配體也可以用來診斷多個神經退化性疾病。生物標誌物的類肽配體範圍包含了：神經退化性疾病的受體表現改變、類澱粉蛋白沉積，此種生物標誌物與類肽的結合，可以成為疾病診斷的依據。為了提供應用在不同的生物標誌物，建立類肽組合庫可以用來比對，而增加對造影劑和成像劑的特異性，類肽也可用於成像應用。

(二) 以幹細胞及基因療法的治療手段

基因治療的技術就是將外界正常的基因或是可以治療疾病的基因傳遞到人體特定的細胞，用來矯正人體功能缺陷的基因，使異常的基因表現能夠被抑制。因此當基因被編輯後就可以透過病毒和非病毒的載體傳遞到中樞神經系統。由於神經生理學、神經解剖學、遺傳標靶等等研究的進行，使用基因治療也成為了一種治療神經退化性疾病的方式。
幹細胞的自我更新和多功能分化能力，所以其具有修復受損神經組織細胞的能力，同時再搭配治療因子的加入，提供了細胞組織的營養和補充疾病造成缺失的基因產物，利於本身的神經幹細胞的活化和取代一些失去功能的細胞。幹細胞還可以作為神經保護細胞，建立一個理想的環境，促進本來附近神經細胞的再生。此種細胞替代療法已經成為治療神經退化性疾病的一種新策略。

(三) 奈米技術、前驅藥物和藥物聯合療法

奈米技術可以透過限制或是改變神經病理學上相關治病的物質來治療神經退化性疾病。奈米技術可以支持和促進受損神經元的功能再生，同時提供神經保護作用並將促進神經活性物質送到目標處。透過奈米技術能夠將載體設計成不同的種類、劑型。如：高分子奈米顆粒、奈米膠囊、奈米球、高分子奈米凝膠、奈米懸浮液體、碳奈米管、奈米纖維等等。同時奈米載體設計後也可以透過標靶的方式，專一性的傳遞藥物、基因和細胞到目標區域，且跨越血腦屏障（BBB）到達腦部。
前驅藥物和共伴藥物治療方式則與藥物化學有關，前驅藥物是指此化合物必須進到生物體內，進行轉化後才會具有藥理活性的物質，由於此方式，得以增加藥物在體內的生物利用率、加強標靶性、減輕藥物毒性，避免藥物累積作用在非目標區域，減低效率。而共伴藥物是由共價鍵將兩種相似或不同藥理活性的藥效團組合而成。這種加成效果改善了許多治療物質的物理化學、生物製藥、藥物傳遞等特性。共伴藥物已用於治療帕金森氏症和阿茲海默症，將抗氧化劑或其他分子與治療的化合物結合在在一起。通常，這些藥物包含的抗氧化劑分子，例如穀胱甘肽（GSH）、N-乙酰基半胱氨酸、蛋氨酸和半胱氨酰衍生物，這些共伴藥物有助於將抗氧化劑直接標靶送到細胞氧化壓力較高的神經細胞。抗氧化劑扮演了清楚自由基的角色，同時其也能穿過血腦屏障，因此而作為載體。