ㄧ、產業動態
以下介紹三項重要的產業趨勢。
(一) 生醫製藥公司的併購活動增加 (Increasing M&As in Biopharma)
2023年，生物技術領域資金需求高漲，但風險投資資金低迷、IPO退出受限以及聯邦貿易委員會(FTC)審查力度加大，導致投資金額處於歷史新低。上半年，製藥業併購活動略有上升，有約9筆超過10億美元的交易。市場主要驅動因素包括需要多元化藥物管線以因應藥品價格法案(IRA)的影響、來自美國的定價壓力增加，以及未來5年內即將到期的專利，估計將導致約2,000億美元的營收損失。2024年，大型製藥公司將持續進行大規模併購，特別是在肥胖症、中樞神經系統、罕見疾病、腫瘤學和人工智慧驅動藥物開發領域。

藥品製造商專注於多元化產品線，並將重點放在開發難以藥物化的目標上。各參與者通過出售非核心資產來限制開支，導致更多業務分拆或業務部門銷售。併購活動也推動了受託研究機構(CROs)與委託開發暨生產製造服務(CDMO)的需求，透過收購增加其設備分散化與臨床試驗自動化，或擴展其技術能力；此外，也推動了物流領域的整合，使供應商平台無縫整合到供應鏈中，提高效率。

(二) 專注於精準醫療發展 (Higher Focus on Precision Medicine)
隨著體學、基因編輯技術、人工智慧及真實世界證據(Real-World Evidence, RWE)分析的持續進步，對疾病的理解顯著改進，為精準醫療發展鋪平道路。精準腫瘤學成為重點領域，各地政府正積極推動國家基因體計畫，創建人口級別的基因數據庫，推動相關研究計劃和資金設立，提高藥物的可負擔性和可及性。

全球精準醫療計劃包括美國血液學會精準醫療倡議、健康中國2030、SCRUM-Japan、Genomics England、IcPerMed聯盟、阿布達比衛生部腫瘤學個人化精準醫療計畫及澳大利亞的精準醫療生態系統。這些計劃促進公私合作，加速精準醫療接受和發展。精準醫療相關計劃將促進醫療技術的使用，與分子診斷、藥物開發和健康數據分析相輔相成，利用人工智慧與機器學習技術改進篩查、診斷、藥物基因體學和臨床決策的預測分析，改善治療結果。

(三) 應用真實世界證據於藥物研發中 (More RWE Integration in Drug R&D)
真實世界證據(Real-World Evidence, RWE)提供對治療效果、患者旅程的縱向評估和產品價值驗證的全面理解，對獲得監管批准和市場准入至關重要。2024年，RWE將大規模應用於精準醫療研究。例如，Mission Bio利用RWE將基因型與表型聯繫，改進患者分層和藥物反應預測，最大化臨床影響。

RWE和臨床證據為健康經濟學和成果研究(health economic and outcomes research, HEOR)數據的建立鋪平道路，並且支持藥物上市後監測(PMS)。全球監管機構，如美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)，正推進RWE在監管申請中的使用。RWE將幫助設計更具適應性的臨床試驗，提高試驗效率，增強包容性，並提供更詳細的患者結果見解。數據代幣化(Tokenization)將成為加強這一趨勢的重要策略，具備釋放RWE在醫療趨勢分析和決策支持中的潛力。

二、藥物研發趨勢
截至2023年4月，全球處於開發中的藥物約超過21,000項，較2022年增長5.8%，其中超過6,100種藥物分子處於活躍開發階段。然而，製藥/生物製藥行業的研發活動整體呈現停滯狀態。研發總成本迅速超過20億美元，這歸因於FDA對藥物開發的更嚴格規範，導致更高的失敗率(超過90%)，特別是在後期階段。2023年的研發支出總額為2768.1億美元，預計2023至2024年間僅增長2.5%。市場成長放緩是由於研發重點從COVID-19治療轉向腫瘤學、神經學、呼吸系統、心血管等更主流的治療領域，導致市場正常化。研發投資回報率(ROI)平均下降至1.2%，每項資產的銷售額峰值僅略高於3.5億美元，顯示出需要更高效的藥物開發流程和新技術的實施。

由於研發放緩，生物製藥公司正再調整藥物研發渠道的優先順序，朝向新穎、難以藥物化的目標或蛋白質開發。稀有和孤兒疾病領域的高需求，為生物技術公司提供新興機會。多種新興生物技術平台的進展，如RNA技術、蛋白質降解技術(PROTACs)和抗體工程技術，以及AI和ML等數字健康技術的應用，正在以空前速度推動創新，確保分子在臨床試驗中的成功率增加。

在疾病類型方面，腫瘤學仍是領先的重點領域，活躍管道中有超過8,000種藥物，超過神經學(3,454種)和代謝疾病(2,933種)。腫瘤學的增長最高，2022至2023年期間達到9.1%的增長，超過35%的藥物開發管道包含癌症治療。細胞和基因療法(CGTs)也是藥物開發的高關注領域，截至2023年，各有超過2,000種療法。

超過45%的公司位於北美，領先於歐洲和亞太地區。中東地區的藥物發現和臨床前活動有限，但隨著公司專注於靶向療法和精準醫療研究，這些領域正慢慢獲得關注。在發達市場如美國、加拿大、澳大利亞和日本，癌症是主要關注領域；而在亞太和拉丁美洲的新興市場，重點是代謝疾病(如糖尿病)和傳染病。非洲則主要集中於傳染病，包括HIV、COVID-19和結核病。

未來，研發將更加關注新技術的應用和新興疾病領域。生成式人工智慧(Gen AI)在藥物發現和開發中的應用將繼續增長，而真實世界證據(RWE)將在所有研發階段發揮重要作用。小型和中型生物製藥公司將繼續成為創新和研發的主要推動力，尤其是在未被滿足的醫療需求領域。總體而言，儘管研發活動面臨挑戰，但新技術和創新的推動將確保未來藥物開發的成功和效率。

三、2024年預測
以下列出了五項醫療和製藥產業的重點發展方向

(一) 美國雇主將加強對減重藥物的保險覆蓋率
到2035年，約25%的肥胖患者將使用減重藥物，新的藥物類別如經由GLP-1和胃抑制多肽(GIP)進行的代謝調節將持續推動減重藥物市場的成長。2024年，禮來和Novo Nordisk製藥公司的減重和糖尿病治療藥物銷售預計達到36.9億美元，並預計在2028年接近翻倍。然而，目前GLP-1藥物的保險覆蓋有限，約69%的患者無法獲得報銷。修改法律以禁止Medicare支付減重療法將擴大老年患者的治療途徑。預計2024年美國雇主涵蓋減重藥物的比例將從2023年的25%增至43%。

(二) 醫療領域的併購活動將推動首次公開募股(IPO)的回升
2023年生命科學併購支出達到1910億美元，比2022年增長34%。隨著精準腫瘤學的發展，併購交易將增加，儘管地緣政治緊張局勢和監管挑戰(FTC的新合併指南)，2024年將看到5億至15億美元的交易。精準醫療是生物科技資金增加的主要目標，例如，精準腫瘤學領域的IPO將在2024年反彈。該行業已經看到IPO的回歸，CG Oncology和ArriVent最近成功籌集了接近5.55億美元。到2024年2月，該行業已經看到5次成功的IPO，這一趨勢將在年初增長20%後繼續。

(三) 沙烏地阿拉伯和阿拉伯聯合大公國將成為生物製劑研發和製造中心:
中東地區在製藥本地化和進口替代方面增長迅速，特別是在沙烏地阿拉伯和阿拉伯聯合大公國。阿布達比2030醫療生命科學願景支持快速擴展研發。全球製藥公司將通過與當地生物製造公司的合資推動創新，促進疫苗和生物仿製藥的研發和製造。例如，2023年7月，賽諾菲與沙烏地阿拉伯的當地生物製藥公司Lifera和Arabio合作，促進當地疫苗生產並製造7種重要疫苗。2022年，沙烏地投資部與諾華合作，增強沙烏地阿拉伯的生物製藥能力，與當地的細胞基因療法、技術轉移和臨床研究投資相結合，以減少醫療預算壓力。

(四) 美國降低通膨法案(IRA) 將推動生物製劑研發並腫瘤支付模式的創新
IRA法令藉由聯邦醫療保險(Medicare)管理藥品價格，以減少聯邦藥品支出，同時設置自付費用上限。由於腫瘤學是聯邦醫療保險D部分的主要藥物，IRA將對癌症研究產生嚴重影響，因為大多數癌症療法是小分子藥物，涉及批准後的新適應症持續研究(IRA不鼓勵這一點)。而生物製劑屬於聯邦醫療保險B部分藥物，可避免價格協商和潛在的收入損失，這將促使製藥公司轉向生物製劑研發。

(五) 生成式人工智慧(Gen AI)將推動生物製藥的發展
生成式AI在藥物發現和靶標識別中的應用持續成長。預計到2025年，AI在研發中的投資將達到40億美元。生成式AI在藥物發現中特別有用，使研究人員能夠設計新分子，預測其特性，並更快、更高效地優化它們。隨著行業轉向精準醫療，生成式AI在導航個人基因體數據、健康記錄、生活方式因素等方面將至關重要，並且能生成客製化的治療建議。生成式AI將在藥物設計和優化中發揮重要作用，儘管長期臨床驗證仍需時間，但預計將有更多新創公司發展相關的AI技術。

五、成長機會
(一) 透過公私合作模式在亞太地區擴展精準腫瘤學
全球約60%的人口居住在西太平洋和東南亞地區，佔全球癌症診斷的45%和癌症死亡的53%。未來20年，由於人口增長和老齡化，該地區的癌症發病率將增加48%。亞太地區的精準腫瘤學發展潛力巨大，需要國家癌症倡議以包括健康系統能力和經濟評估的方式進行最大化效果。跨地區和跨領域的研究、培訓和教育合作夥伴關係是必要的。由於特定地區某些癌症類型的高發病率，專門化早期診斷需求緊迫，例如韓國的甲狀腺癌和印度的口腔癌等。行業領袖如ThyroSeq和OncoDNA等正通過分子檢測和專門診斷滿足這些需求，增強早期檢測和治療效果。

(二) 針對不可成藥蛋白質(Undruggable Proteins)的新興生物技術平台
不可成藥蛋白質(Undruggable Proteins)為傳統藥物難以標靶的蛋白質。生物技術公司正投資於下一代生物平台和計算工具開發，以克服不可成藥的挑戰並且降低開發成本。例如，Fosun Pharma US Innovation Hub旗下的Leverna Therapeutics正在利用RNA調控機制開發RNA靶向療法；諾華生物醫學研究所與加州大學伯克利分校的合作，創立了Vicinitas Therapeutics，專注於蛋白質穩定平台DUBTAC開發。儘管生物技術風險資本投資減少，創新藥物需求仍在上升。生物製藥公司正調整藥物研發之優先排序，專注於如RAS家族、MYC和TP53等不可藥物化的目標，以滿足該領域的未被滿足之需求。

(三) 建立適用於藥物開發的敏捷式合作模式(Agile Partnership Models)
小型和中型製藥/生物製藥公司必須與藥物發現和前期臨床研究合同研究組織(CROs)合作以開發新藥。例如，安進擴展了與Syngene International的研究合作，專注於發現化學和生物學、藥物代謝動力學和藥物代謝。CROs必須通過與雲解決方案提供商和技術提供商合作來提升能力，以獲得特定的技術/治療專業知識。藥物發現和前期臨床開發涉及轉錄體學的大規模應用，包括基因體學、代謝體學和蛋白質體學測試。隨著大部分創新來自小型和中型生物技術公司，對外包服務的需求在藥物開發各階段都在增加。