本文將介紹7項精準醫療之創新案例：

(一) 能提升人源化抗體安全性之抗體藥物開發平台
代表性廠商：美國Infinimmune
自體免疫疾病和癌症一直是臨床上患者人數眾多且容易復發的疾病。隨著醫療研究的發展，除了原有的手術及小分子藥物治療外，越來越多人使用抗體治療。現今多數臨床的抗體藥物是使用人源化抗體進行治療，目前人源化抗體利用基因編輯技術，編輯動物的抗體基因序列，使原本非人源的抗體序列僅保留互補決定區序列，其他序列皆置換為人類抗體序列，其中非人源序列比例約佔全株抗體序列的5-10%。相較於異種來源的抗體藥物，人源化抗體藥物具有更長的半衰期和更好的組織分布，能夠降低給藥頻率，與增加患者醫囑遵從性。

然而，目前尚無法預測人源化抗體進入人體後與體內的蛋白質交互作用。由於抗體基因的多樣性及免疫抗原性，雖然相較於異種來源的抗體藥物，人源化抗體可能的免疫排斥相對較低，但仍無法避免人源化抗體進入人體後啟動的人體免疫反應可能產生的排斥反應。前述無法預測的因素造成了人源化抗體藥物可能在臨床上會產生預料外的耐藥性或療效降低。

Infinimmune獨有的Anthrobody平台和Complete Human免疫定序技術可以從人體免疫系統篩選出抗體結合的區域，提高人源化抗體的專一性。Antrobody平台更蒐集並分析了臨床數據，進一步優化平台，使得未來在發展人源化抗體藥物時能夠掌握更多資訊，更能預測抗體在病程中發揮的作用。複雜的分析及資料取得不易是Infinimmune的優勢，但也因此需要很長的時間測試才能有藥物進入臨床，透過與其他製藥公司的研發部門合作能補足這個短處。除此之外眾多的兢爭者更考驗Infinimmune這家年輕公司的決策精準度，是未來承辦的關鍵所在。當前Infinimmune已有一項藥物預計在兩年內進入人體臨床，Infinimmune所發展的抗體藥物更有望成為一類新的治療選擇。

(二) 結合冬眠動物生物學、基因體學與人工智慧技術之藥物發現平台
代表性廠商：美國Fauna Bio
除了基因突變外，許多疾病的病因是由於由多個RNA轉錄異常表現引起的，相較於單純基因突變造成的疾病，RNA轉錄異常所導致的疾病在臨床上更複雜棘手，如何開發針對多個RNA轉錄異常機制調控的治療藥物是一項艱鉅的挑戰。

Fauna Bio的Convergence AI平台整合了分子生物學及後生遺傳學和人工智慧技術，透過分析240 種哺乳動物的蛋白質編碼比對及 428 種哺乳動物的蛋白質編碼比對建立資料庫。透過極端環境（特別是冬眠）作為誘導機制啟動的開關，利用極端環境下的基因機制，透過哺乳動物間的高度同源基因尋找並開發可用於治療人類疾病的新靶點，最終希望能開發出疾病預防及抗老長壽的預防性藥物。

動物作為研究開發主體的雖能發現許多人類尚未開發利用的新治療靶位，然而相較傳統以人類資料庫為主體開發的藥物，Fauna Bio所開發的藥物需要更嚴謹漫長的臨床前試驗。在未來，Fauna Bio有高度潛力能應用於各種疾病領域的藥物，如治療心血管疾病、神經退行性疾病等藥物，擁有廣泛的良好前景。

(三) 以AR為基礎的阿茲海默症早期檢測技術
代表性廠商：美國Altoida
隨著全球人口老化及老年人口的增加，神經退化相關的疾病人數也隨著攀升，其中阿茲海默症的患者耗費龐大的醫療支出，且患者家屬在長期勞心勞力的陪伴患者的同時，更衍生許多無形的社會成本。傳統臨床上的阿茲海默症診斷所使用的神經心理測試和紙筆測試無法準確評估認知功能的下降，也無法在早期診斷出阿茲海默症。

Altoida的數位生物標記平台結合機器學習和AR技術，通過模擬日常生活活動來評估認知和功能健康，可以準確檢測輕度認知障礙向阿茲海默症的進展。並且能夠安裝於智慧型手機及平板，在家中即可隨時檢測，檢測時間每次只需10分鐘。根據Altoida所公開的資訊，Altoida系統分析的預後準確率為94%，同時在預測阿茲海默症進展方面的敏感性和特異性也分別為91% 和82%。除了AR測試之外，Altoida也根據手部動作及步態分析、動眼追蹤及瞳孔反應並結合語音分析，生成完整的認知分析報告。

Altoida的平台不被場所限制，醫療機構和家中皆可使用，對認知功能的下降有更精確並即時的追蹤。能幫助臨床醫生早期發現阿茲海默症，並為藥物臨床試驗篩選患者。Altoida預計在2025年取得FDA批准，在未來，Altoida平台也可應用於帕金森氏症、亨丁頓舞蹈症等其他神經系統疾病的早期檢測。

(四) 可程式化的mRNA療法開發平台
代表性廠商：美國Strand Therapeutics
目前臨床上使用的mRNA療法或免疫療法具有專一性不足、免疫耐受性（免疫原性immunological tolerance）不佳、療效持續時間短等問題。Strand Therapeutics所開發的mRNA基因模組平台（mRNA genetic circuit platform），透過在mRNA的序列中植入了編輯好的特殊序列，這個特殊序列能使得發揮作用的治療標的蛋白質只在目標細胞中表達，而不會在健康細胞中表達。這項獨家的技術有效提高了治療的標靶專一性。此外，mRNA genetic circuit platform還結合了RNA病毒基因的自我複制增生能力，增強了療效的持久性。

Strand Therapeutics藉由獨家的生物工程技術，能精準地控制mRMA表現的組織種類、位置、時間、強度和持續時間。Strand Therapeutics的目標是將mRNA與基因編輯技術結合，開發出更好的癌症和其他高度致命疾病的新一代治療方案。目前Strand Therapeutics的mRNA genetic circuit platform主要應用於腫瘤免疫療法並還在非常早期的開發階段，相信在未來的五至十年可擴展至其他疾病領域，是相當具有成長潛力的技術。

(五) 能用於3D生物列印的臨床級墨水
代表性廠商：美國Cellink
隨著組織工程在臨床上的應用增加，利用3D生物列印人類組織和器官具有高度發展前景，同時也是個漫長且高挑戰性的過程。其中最大的困難點在於生物相容性材料通常機械強度不足易受損，且經過3D列印機器處理過程後，生物墨水中的細胞存活率低，3D列印的組織壽命亦較短。

Cellink為了提高3D列印的生物墨水中細胞的存活率，並延長3D列印所生產的組織壽命，開發了一系列 3D 生物列印機器和專為3D 生物列印機所設計的高品質生物墨水，如CELLINK Vivoink。此外，不同於一般的細胞保存對於溫度的要求相當嚴苛，CELLINK Vivoink能夠在10℃、25℃、37℃保持細胞活性，其穩定性更長達28天，透過GelMA、膠原蛋白及藻酸鹽做為抗凍劑的凍乾粉末，生物墨水在使用前重構即可恢復生物活性，擴大了應用的範圍同時提高了細胞存活率和3D列印的品質。

當前Cellink技術具有市場獨佔性並擁有9項相關的專利保護，此外由於技術門檻較高因此缺乏市場競爭者，截至2022年公司收入已達2000萬美金，未來更有機會擴大應用於精準醫療的個人藥物開發、再生醫療等領域，前景相當廣闊。

(六) 以AI為基礎的轉錄體學平台
代表性廠商：美國Arpeggio Biosciences
現今臨床上較為複雜且難以根治的疾病，如：癌症、多種神經退化性疾病等，多數是由RNA轉錄異常引起的，需要針對多個RNA和機制進行治療，為目前面臨的重大挑戰。

Arpeggio的技術結合了獨家的生物檢測方法建立轉錄體學平台分析，並透過機器學習演算法分析，最終開發了能夠快速有效擷取藥物治療後細胞動態的快照技術。Arpeggio更進一步發展出分析技術，能揭露目標藥物功能的生物網絡交互作用，並給予臨床治療上的建議。此外，Arpeggio也擁有了全球最大的nascent-RNA序列資料庫，基於這個資料庫，Arpeggio透過同時定義藥物對數十萬個RNA分子的影響，來發現轉錄失調相關疾病的新療法。

Arpeggio的平台能實現高通量監測藥物並比對nascent-RNA序列資料庫，迅速分析與預測藥物在人體內對RNA的影響，提供藥物毒性預測和標靶篩選等功能。此平台目前主要應用於癌症、纖維化、炎症和神經退行性疾病等領域的藥物發現，在龐大的市場及眾多競爭對手的壓力下，如何縮短開發時間是決勝的關鍵。除此之外孤兒藥的開發受限於資料庫及患者的限制，Arpeggio平台具備克服前述挑戰之潛力，亦是Arpeggio的開發重點之一。

(六) 先進空間體學平台
代表性廠商：Stellaromics
現有的空間體學研究仰賴2D組織剖面分析技術，但此技術無法全面分析較厚組織樣本中的各項生物分子之資訊。Stellaromics的STARmap（空間分辨轉錄擴增子讀出圖譜）技術可以在厚組織樣本中，無需切片及能繪製3D轉錄體學和蛋白質合成的空間圖譜。

Stellaromics的STARmap技術能夠破譯天然生物組織中複雜的3D轉錄和轉譯模式，同時能揭示了不同組織內的基因表達方式，有助於確定治療靶點，以及支持生物醫學研究。此外，Stellaromics的Plexa™系列產品正處於後期產品開發階段，旨在使研究人員和臨床醫生能夠創建詳細的細胞圖譜，以增強對疾病的瞭解。

空間體學分析可以更完整地揭示疾病發生機制，為標靶藥物研發提供更有價值的生物資訊。未來Stellaromics的STARmap技術可望能進一步應用於多種疾病領域的生物醫學研究和藥物標靶開發。