一、前言：
該報告針對全球細胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)市場進行全面性分析，並提供2025年至2030年的營收預測。研究聚焦於細胞治療、基因治療與基因修飾細胞治療等三大類別。其中：
1.細胞與基因治療(CGT)或再生醫學(Regenerative Medicine)：泛指透過基因治療、細胞治療或組織工程產品修復或再生人體組織的過程。
2.基因治療：修正缺陷基因，可在體內(in vivo)直接遞送，或在體外(ex vivo)細胞處理後再回輸至體內。
3.基因修飾細胞治療(Gene-modified Cell Therapy)：最常見的體外基因治療形式，涵蓋嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)、T細胞受體(T-cell Receptor, TCR)療法、自然殺手(Natural Killer, NK)細胞療法、腫瘤浸潤性淋巴球(Tumor-infiltrating Lymphocytes, TIL)以及樹突狀細胞疫苗等技術。
4.細胞治療：透過活細胞取代受損組織或誘發免疫反應，所用細胞可來自病患本身(自體)或健康捐贈者(異體)。

二、市場成長動力與挑戰
全球CGT治療市場目前正處於高速成長階段。2024年市場規模約為99.8億美元，預計至2030年將成長至513.7億美元，年複合成長率(CAGR)高達31.4%。市場上超過2,000家企業，前十大企業掌握約84.5%的營收，顯示龍頭效應仍相當顯著。

推動市場擴張的核心力量可歸納為四個面向：首先，體內鹼基編輯(Base Editing)技術的突破，使「一次給藥、長期有效」的治療願景逐漸成真。2025 年的人體試驗數據顯示，單次脂質奈米顆粒(Lipid Nanoparticle, LNP)輸注，即可對肝細胞進行精確且持久的基因編輯，並在數月內持續抑制目標蛋白表現。以 VERVE-102基因治療為例，其在低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的降幅可達 69%，顯示心血管與代謝疾病逐漸為 CGT潛在的「暢銷藥」市場。其次，自體細胞療法製造的自動化程度持續提升。整合式硬體-軟體「全堆疊」系統已能將從細胞活化到收成的整個製程，整合進單一一次性封閉管路中連續完成，大幅減少人工操作，並有效降低污染風險。第三，大型藥廠的積極併購與投資正在鞏固 CGT 在主流藥物開發佈局的地位。資金雄厚的製藥巨頭正大舉投資整個基因體編輯生態系，例如Eli Lilly 於 2025 年 6 月以 10 億美元收購 Verve Therapeutics，便是此趨勢的代表案例。第四，監管機構正透過人工智慧(AI)與既有知識再利用機制加速審批流程，美國食品藥物管理局(FDA)已完成首次 AI 輔助藥證審查的示範計畫，並規劃在 2025 年中旬全面推廣。

儘管前景樂觀，市場仍面臨若干結構性挑戰。首先，藥證審查的不確定性仍不容忽視。歐洲藥品管理局(EMA)於 2025 年 7 月對 Elevidys(治療杜氏肌肉萎縮症的基因療法)作出否定意見，明確顯示即便已取得美國的附條件核准，也不代表能順利進入歐洲市場。因此，開發商需提前規劃並同步推進確認性臨床試驗，然而此舉亦可能在後期大幅推升整體開發成本。其次，商業化後的財務永續性仍是一大隱憂，高昂的生產成本、罕見適應症的患者人數有限，加上按療效付費的退款結構，可能讓已獲批准的 CGT 產品難以維持商業運作。Pfizer於2025年2月停止全球推廣其血友病 B 基因治療產品 Beqvez，便是警示。第三，病毒載體生產設施與具備 CGT 製程經驗的科學家嚴重不足，超過 60%的開發商認為這一瓶頸在2030年前將持續惡化。第四，製程放大過程中的化學、製造與品管(CMC)比較性測試要求也持續帶來時程延誤，每當生產規模發生變化，美國FDA便可能要求重新進行效力測試，導致臨床試驗延誤數月。

三、細胞療法
(一)市場規模
細胞療法(非基因修飾)是CGT三大品類中規模最小、但相對成長最快。2024年市場規模約9.6億美元，預計至2030年成長至61.9億美元，CAGR達36.5%。超過1,200家企業，前十大企業佔據逾90%的市佔率。從細胞來源分析，異體細胞療法佔比最多，2024至2030年CAGR約35.9%，至2030年預計達34.4億美元；自體細胞療法同期CAGR約38%，至2030年預計達21.6億美元。

(二)應用領域與發展趨勢
在已上市產品中，美國FDA於2023年批准首款異體胰島細胞移植產品Lantidra用於第一型糖尿病，2024年12月又核准首款異體間葉基質細胞(Mesenchymal Stromal Cell, MSC)療法Ryoncil，用於兒科類固醇難治性移植物抗宿主病。自體細胞療法方面，美國FDA於2024年批准lifileucel用於轉移性黑色素瘤，成為首款獲批的自體腫瘤浸潤性淋巴球癌症療法。在異體療法端，誘導型多潛能幹細胞(Induced Pluripotent Stem Cell, siPSC)衍生的自然殺手細胞株與異體間葉基質細胞庫的建立正加速推進，歐洲與亞洲亦積極建置封閉式生物反應器設施，以因應規模化供應的挑戰。

四、基因修飾細胞治療
(一)市場規模
基因修飾細胞治療是CGT三大品類中規模最大的，2024年市場規模約54.9億美元，預計至2030年成長至255.7億美元，CAGR約29.2%，屆時將佔整體CGT市場約49.8%的份額。超過700家企業，前五大企業即掌握逾99%的市場收入。

(二)應用領域與發展趨勢
CAR-T細胞療法於血液腫瘤學的應用仍是主要驅動力，其中Gilead的 Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel) 已逐步提前至較前線治療階段使用，特別是在瀰漫性大B細胞淋巴瘤中的應用。在多發性骨髓瘤領域，以B細胞成熟抗原的CAR-T產品如Janssen/Legend Biotech的Carvykti，2024年的銷售額約達9.63億美元。除腫瘤適應症外，自體CAR-T療法亦拓展至自體免疫疾病，例如CRISPR Therapeutics 的 CTX112已進入臨床 研究，探索系統性紅斑狼瘡(SLE)與多發性硬化症等適應症的應用潛力。自體基因修飾療法目前仍主導短期營收，但異體基因修飾細胞療法正快速累積臨床數據，多家企業正積極開發結合 CRISPR 編輯技術的異體 CAR-T，以實現無需個別製造的「現貨型」治療模式。製造技術方面，自動化封閉式生物反應器的引入正提升生產一致性，基因編輯工具也持續應用於提升產品效能，例如減少T細胞耗竭，但精準控制仍是關鍵挑戰。

五、基因治療
(一)市場規模
基因治療目前市場規模約 35.3 億美元，至 2030 年預計成長至 196.1 億美元，年複合成長率達 33%，屆時在整體 CGT 市場中佔比約 38.2%。值得注意的是，2024 年的單年成長率高達 71.7%，顯示市場正處於快速擴張的關鍵轉捩點，超過 800 家企業，市場集中度接近 100%，前十大企業幾乎囊括全部市場收入。

(二)技術分類與應用領域
體內基因治療目前是市場主力，以腺相關病毒(Adeno-Associated Virus, AAV)載體為核心技術，代表產品包括治療脊髓性肌肉萎縮症的Zolgensma與治療杜氏肌肉萎縮症的Elevidys。隨著LNP遞送的CRISPR系統進入後期臨床開發，基因治療正逐步邁向可程式化的基因編輯時代。相較之下，體外基因治療雖起步較晚，但CAGR高達132.9%，成長速度最快。Casgevy (exa-cel)於2023至2024年獲美、英、歐批准用於鐮刀型細胞貧血症與β-地中海型貧血，是CRISPR平台商業化的重要里程碑。就應用領域而言，目前最成熟的適應症集中於神經肌肉疾病、血液疾病與眼科罕見疾病。展望2020年代末期，神經退化性疾病(如帕金森氏症)、心血管疾病(如高膽固醇血症)以及眼科常見疾病(濕性老年性黃斑部病變)都是有望陸續進入市場的新興領域。

六、成長機會
機會一：法規諮詢服務的專業化。隨著各國監管機構持續更新審查框架，開發商面臨越來越複雜的法規環境，包括如何有效利用美國FDA的加速審批、突破性療法與再生醫學先進療法等機制、以及如何因應美國FDA與歐洲EMA在2024年啟動的CoGenT全球先導計畫(同步聯審基因治療申請)。此趨勢提升對專業法規諮詢服務的需求，涵蓋 CMC (化學、製造與管制)策略規劃、長期追蹤設計、以及真實世界證據整合等面向。建議新興生技公司積極爭取START先導計畫與孤兒藥資格，以取得美國 FDA 早期且密集的指導。

機會二：AI 驅動的生物製程優化。AI在CGT製造端的應用正從概念走向實際部署，核心效益涵蓋預測批次失敗風險、即時監控關鍵品質屬性，以及閉迴路製程參數調控。Cytiva與Cellular Origins合作的Sefia自動化平台，以及 Cytiva與WhiteLab Genomics共同推進AAV穩定細胞株開發的AI應用，都是近期的具體進展。對於委託開發製造組織而言，建立AI就緒的資料基礎架構，並開發數位孿生以進行虛擬製程模擬，將是取得競爭優勢的關鍵。

機會三：整合型質體 DNA與病毒載體製造中心的建立。質體DNA與病毒載體是大多數CGT的基礎原料，但全球供應鏈高度分散，截至2025年GMP 等級質體 DNA的平均等待時間超過 6 至 9個月，多個臨床計畫因此延誤。將質體、載體與細胞療法生產整合於同一場址的製造中心，可壓縮技術移轉時程、降低污染風險，並透過運營效率削減20至30%的生產成本。波士頓、費城、聖地牙哥等美國生技聚落，以及英國、德國、比利時的歐洲節點，均在積極推進製造整合。新加坡、印度、南韓與中國也透過設立生物製造專區，積極佈局亞洲製造能量。

機會四：結合區塊鏈與物聯網的冷鏈物流現代化。CGT 產品對冷鏈的要求遠比一般生物製劑嚴苛，身份追蹤鏈與監管鏈的完整性以確保療效與患者安全。區塊鏈技術提供不可篡改的共享紀錄，完整記錄每次交接，物聯網感測器則提供即時的溫度、位置、震動等遙測資料。預計到 2030 年，兩者結合的物流監控將成為高價值生物製劑的標準配備，每份療法的「數位履歷」將能追溯從捐贈者到患者的完整過程，並與電子病歷系統整合，提升醫療透明度與各方信心。