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臨床試驗顯示CRIPSR基因編輯可改善遺傳性失明患者的視力 CRIPSR gene editing leads to improvements in vision for people with inherited blindness, clinical trial shows
美國麻州眼耳醫院團隊針對14位患有CEP290基因突變引起之Leber遺傳性先天失明(LCA)病人,利用CRISPR-Cas9基因編輯技術切割該突變基因組的一部分,留下具功能的基因,以恢復產生光感測細胞的基因和蛋白質能力。臨床試驗將CRISPR注射到患者眼睛的視網膜,並研究了四個指標:最佳矯正視力、暗適應全視野刺激測試、利用迷宮量測視覺功能,以及評估與視覺相關的生活品質。實驗結果顯示有11名接受治療的患者至少在其中1個指標改善,6名在至少2個以上的指標中獲得改善,且無不良反應或劑量限制毒性,顯示治療方式具一定程度安全性。本試驗成果發表於New England Journal of Medicine期刊,未來的研究重點將探討最佳劑量、特定年齡族群的治療效果,及評估視錐細胞改善後對患者日常生活的影響。
2024/05/06
https://medicalxpress.com/news/2024-05-cripsr-gene-vision-people-inherited.html
MedicalXpress
張瑞昕